من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في المانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار) وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا. وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار جليبيرا الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية يونيكيور وشريكتها الايطالية للتسويق (كيزي) غير المدرجة كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لاصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب. فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني أخيرا الى ان يكون طوق نجاة للمرضى من خلال ادخال جينات تصحيحية الى الخلايا التي يشوبها خلل لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر. ويعالج هذا الدواء الجديد مرضا جينيا نادرا جدا يسمى “نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي” وهو يؤدي الى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.
وقدمت شركة كيزي الآن ملفا تسعيريا الى اللجنة الاتحادية المشتركة في المانيا والتي ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية ابريل نيسان 2015. وتسعى الشركة الى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة.